“基因魔剪”安全性再遇什么挫折

两个团队认为，CRISPR/Cas9基因编辑过程中造成的DNA双链断裂，会激活p53蛋白通路，引起人多能干细胞的凋亡。反过来也就是说，经基因编辑后还能存活下来的细胞，通常存在p53功能缺陷。

p53缺陷是至今已知的与癌症相关的最普遍的基因突变。p53基因被称为“抑癌基因”，其编码的p53蛋白的重要作用之一是调控细胞分裂和增殖。正常情况下，一旦该基因察觉有严重DNA损伤或染色体结构变异的“坏”细胞，p53基因会抑制细胞的分裂，并引导细胞自杀，因此也被冠以“基因警察”称号。

CRISPR技术的安全性再次受到质疑后，首当其冲的是几家基因编辑领域内的公司。Editas Medicine、Intellia Therapeutics、CRISPR Therapeutics这三家在纽约纳斯达克上市的公司， 6月11日当天股票均大幅下挫，跌幅分别为7.8%、9.81%和12.59%。截至6月12日，仅Intellia Therapeutics一家收住跌势翻红，上涨1.55%。

增加患癌风险

此前的研究发现，CRISPR/Cas9技术运用到人多能干细胞（hPSC）时，效率通常低下，仅为其他细胞类型的1/5或1/10。然而，多能干细胞因其具有分化成多种成体细胞的潜能，在疾病治疗时被寄予厚望。研究团队认为，在基因编辑前后，确保p53功能正常至关重要。毕竟，如果编辑成功的前提是p53缺陷，运用到临床治疗的后果是增加患者的患癌几率。

CRISPR Therapeutics首席执行官Sam Kulkarni此番也表示，该研究结果看起来是有道理的。并表示，这是我们该重视的地方，尤其是目前 CRISPR 疗法被应用于越来越多的疾病中。我们要确保这些编辑过的细胞不会在回输体内后成为癌细胞。

来源：澎湃新闻网