国产氯巴占上市利好药企布局
“孤儿药”保障水平不断提高
虽然氯巴占是一种小众药品，但该药近年来多次引发社会的广泛关注。
氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有重要地位，是这类疾病对症且副作用较小的“救命药”。但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。
如今，在相关部门积极开展氯巴占进口工作的同时，国产氯巴占的上市也迎来重大突破。中国抗癫痫协会会长洪震日前表示，此次解决氯巴占临床急需工作中，众多相关方协同合作快速响应，并以国产氯巴占的迅速上市，彻底解决断药危机，这是我国抗癫痫事业发展重要的里程碑事件。
国家医保局日前介绍称，国家医保目录调整的周期从最长8年缩至1年，实现每年常态化调整。我国已有60多种罕见病药物获批上市，67%的已上市罕见病用药(俗称“孤儿药”)被纳入国家医保目录。
为提高“孤儿药”可及性，国家医保局已经连续4年对独家药品开展准入谈判，诺西那生钠、麦格司他、氘丁苯那嗪等“孤儿药”降价后进入目录，平均降幅超过50%。
新一轮医保目录调整已开启，今年6月下旬公布的《2022 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》，就将“2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”明确列入申报条件。
国家医保局表示，今年目录调整中，将持续健全完善医保准入谈判制度，及时将符合条件的“孤儿药”按程序纳入医保药品目录，切实提升“孤儿药”保障水平。同时，在地方政府的引导下，非基本制度(惠民保、慈善基金等)也积极参与地方保障工作，丰富了“孤儿药”的医疗保障层次。
给予最长7年的市场独占期
根据IQVIA艾昆纬与蔻德罕见病中心(CORD)联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告，从研发格局来看，截至2022年7月，共计有180个以第一批罕见病目录中疾病为目标适应证的新药临床研究在中国开展，涉及36种罕见病。
从本土药企发展来看，在中国开展临床试验的、以第一批罕见病目录中疾病为目标适应证的180个新药临床研究中，有64%的新药临床研究由本土药企主导或参与。其中，在18 个有前景的作用机制中，本土药企的研发进展快于外资药企;在22个有前景的作用机制中，本土药企的研发进展与外资药企基本同步。
采访中记者了解到，开发“孤儿药”有很大的商业价值。在目前已上市的新药中，出现过多例药品是从“孤儿药”进行突破，然后再扩大适应证到其他的治疗领域。通过对过去10多年的新药上市统计，罕见病药品的开发成功率远高于一般药物，大概是一般药物的3倍以上。目前，复星医药的晚期实体瘤研发药物FCN-159、上海科州药物研发有限公司的抗黑色素瘤药物HL-085等，都在同时开展相关罕见病临床研究。这既可能给在研药物增加一个适应证，又有望加快上市进程。
Evaluate《2022 年“孤儿药”报告》中发布的最新数据表明，“孤儿药”市场的增长速度是非“孤儿药”市场的两倍多，2021年至2026 年的复合年增长率为12%。到2026 年，“孤儿药”将占所有处方药销售额的20%，占全球药物管线价值的1/3 左右。
在中国，2018年相关政策推出后，“孤儿药”可以直接使用国外临床数据，只需开展生物等效性试验(相当于药品一致性评价)。2022年1月，国家药监局药审中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，该指导原则在结合罕见病特征的基础之上，对罕见病药物研发提出建议。
2022年5月发布的药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)，进一步明确“对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。”
国内药企布局罕见病领域
两周前，荣昌生物宣布其自主研发的泰它西普获得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的针对重症肌无力治疗的“孤儿药”资格认定。泰它西普治疗全身型重症肌无力的国内Ⅱ期临床研究已经完成，并获得积极阳性结果。
9月，熙源安健宣布公司靶向TGF-β的小分子耦合药物BR007获得FDA授予的“孤儿药”认证(ODD)，用于治疗Camurati-Engelmann disease (CED，进行性骨干发育不良)。
7月，君实生物公告其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌获得欧盟委员会授予的“孤儿药”资格认定。此前，该药物已连续获得FDA多个“孤儿药”资格认定，被认定的适应证还包括小细胞肺癌、食管癌、黏膜黑色素瘤及软组织肉瘤。
今年3月，翰森制药旗下的人源化抗 C单抗伊奈利珠单抗注射液获批上市，成为国内治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的首款抗CD19单抗。该病种2018年已被纳入国家121种罕见病目录。
恒瑞医药在2022年半年报中提到，公司目前已有多个产品涉及儿童药物、罕见病药物等领域，将在研发过程中积极与监管机构就药物研发计划进行沟通交流，提高相关药物的临床研发效率，在加速解决患者未被满足的治疗需求的同时争取享受到后续市场独占期等优惠政策的支持。
北海康成也在今年半年报中提到，公司产品管线组合针对拥有巨大市场潜力的部分最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应证，在13项药物资产中，公司拥有7项全球专利。
此外，包括甘李药业、迈博药业、正大天晴等多家药企在孤儿药领域也均有所布局。